Corrigen con edición genética un error del ADN ligado a una enfermedad rara
Investigadores del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa corrigen en células humanas un error genético ligado a la acidemia propiónica.
Un equipo del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa ha conseguido corregir, en un modelo experimental con células humanas, un error oculto en el ADN que impide producir una proteína esencial.
La alteración está relacionada con algunos casos de acidemia propiónica, una enfermedad metabólica rara que suele manifestarse durante los primeros días de vida.
Esta patología puede afectar a varios sistemas del organismo y presenta un riesgo potencialmente mortal, lo que convierte el avance en un paso relevante para investigar nuevos tratamientos.
El trabajo, desarrollado por investigadores del centro madrileño, se ha centrado en reparar mediante edición genética la “instrucción equivocada” presente en el material genético de las células.
Los resultados se han obtenido en un modelo experimental con células humanas. Por ahora, el avance corresponde a una fase de investigación y no implica todavía una aplicación clínica en pacientes.